Myasthenia gravis és magas vérnyomás
Az FDA engedélyezte az igen ritka autoimmun betegség, a Lambert-Eaton szindróma kezelésére szolgáló Firdapse tablettát amifampridin.
A készítmény hatóanyaga egy széles spektrumú káliumcsatorna-blokkoló, a gyógyszer napi adagja tabletta formájában mg amifampridin. A szert az EMA már ben engedélyezte.
Magnézium az izomgörcsök, a magas vérnyomás ellen?
Ez különbözteti meg a myasthenia gravistól, ahol az antitestek az acetil-kolin receptorokat támadják meg. Becslések szerint a LEMS egymillió emberből mindössze hármat érint, igen gyakran társul kissejtes tüdőrákkal SCLC — small cell lung cancerés a tüdőrák diagnózisát évekkel megelőzheti.
- Budapest Köves u.
- Myastenia gravis tünetei és kezelése - HáziPatika
- Magnézium az izomgörcsök, a magas vérnyomás ellen?
Magyarországon a Dél-Pesti Kórházban 10 év alatt mindössze 3 betegnél állapították meg. Jellemzője a néhány hét alatt kialakuló járászavar, lábgyengeség járókeret szükségesareflexia, a combot és a csípőt gyakrabban érinti, mint a vállakat vagy a felkart.
A hiány okai, tünetei
Az érintett izmok gyorsan elfáradnak, merevség, görcs állhat be. Egyes esetekben érintheti a szemhéj- és szemmozgató izmokat is, ilyenkor a szemhéj félig lecsukódik ptosisés kettős látás diplopia alakulhat ki. A jelenséget szájszárazság, férfiaknál impotencia kísérheti, idősebb, főleg dohányzó betegeknél komoly az esélye a kissejtes tüdőrák kialakulásának vagy már ki is mutathatómíg fiatalabb betegeknél tüdőrák jellemzően nem kíséri a betegséget.
A tünetegyüttes progressziója lassú, az izmokban érzékelt gyengeség és a fáradtság mértéke napról-napra változhat.
Stressz, hőség és alváshiány súlyosbíthatja a tüneteket. A klinikai gyakorlatban a betegséget kolinészteráz-gátlókkal jellemzően piridosztigminnelés immunszuppresszánsokkal intravénás immunglobulin is kezelik, de a leghatásosabbnak tekintett terápia a káliumcsatorna-blokkolók alkalmazása. Az amifampridin blokkolja a feszültségfüggő káliumcsatornákat, megnyújtva ezzel a praesynapticus sejtmembrán depolarizációját.
Az akciós potenciál megnyújtása elősegíti a kalcium transzportját az idegvégződésbe. Az intracellularis kalciumkoncentráció ebből következő emelkedése elősegíti az acetilkolint tartalmazó vesiculák exocytosisát, ami így elősegíti a neuromuscularis transzmissziót.
Tényeken Alapuló Orvostudomány Módszertani Ajánlások
Klinikai vizsgálatok, hatásosság A Firdapse hatásosságát az FDA két multicentrikus, randomizált, kettős-vak, placebokontrollos klinikai vizsgálat eredeményei alapján állapította meg, melyekbe összesen 64 21 és 88 év közötti LEMS-ben szenvedő beteget vontak be. Mindkét vizsgálatban a hatásosság elsődleges mérőszáma a QMG pontszám Quantitative Myasthenia Gravis score és a betegek által kitöltött, önbevallásos Subject Global Impression SGI kérdőív pontszám változása volt a kiinduláshoz képest a gyógyszer adagolásának abbahagyásáig.
A QMG egy elemű, orvos által kitöltött skála az izomgyengeség kategorizálására, melyben minden elemet egy négypontos skálán értékelnek 0 — nincs izomgyengeség, 3 — súlyos izomgyengeségmajd a kapott számokat összeadják, a nagyobb pontszám súlyosabb egészségügyi problémát jelez.
A 7 elemből álló SGI-t a betegek töltik ki, ezen általános benyomásaikat, tapasztalataikat rögzítik, itt a kisebb számok a kezelés során észlelt kisebb előnyt jelentik, tehát itt a magasabb értékek a kedvezőek. Az első vizsgálatban NCT 14 napos kezelést követően a placebóval és a hatóanyaggal kezelt beteg állapota egyaránt romlott, de a Firdapse esetében tapasztalt állapotromlás szignifikánsan enyhébb volt, mint a placebónál.
A Myastenia gravis előfordulása
A második vizsgálat NCT során egy négy napos kezelési időszakban a stabilan Firdapse terápiában részesülő betegek már kiegészítő készítményt, kolinészteráz-gátlót is szedtek.
Az eredmények szerint a betegek által adott SGI pontszámok sokkal kedvezőtlenebbek voltak a placebo csoportban, és a kettős hatóanyag-alkalmazás hatása myasthenia gravis és magas vérnyomás kedvezőbb volt a QMG pontszám esetében is.
Biztonságosság, nemkívánatos hatások A klinikai vizsgálatok során tapasztalt leggyakoribb mellékhatások közé az alábbiak tartoztak: égő vagy szúró érzés paresthesiafelsőlégúti fertőzés, hasi myasthenia gravis és magas vérnyomás, émelygés, hasmenés, fejfájás, megemelkedett májenzimszintek, hátfájás, magas vérnyomás és izomgörcsök.
Rohamok olyan betegeknél is jelentkeztek, akik kórtörténetében eddig nem szerepeltek.
A gyógyszer engedélyezési folyamata Az FDA a Firdapse engedélykérelmét elsőbbségi felülvizsgálati eljárás priority review keretében, a normál eljárásnál szokásos 10 hónap helyett 6 hónap alatt vizsgálta meg. A készítmény áttörést jelentő terápia breakthrough therapy és ritka betegségek gyógyszere orphan medicine jelölést is kapott. Az Európai Unió területén a gyógyszer forgalmazása
